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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Cultured Genetic Vectors/genetics/metabolism Phenotype Reporter Genome Muscle Genetic/methods HEK293 Cells Animal Genetic Vectors Mice Cells Flow Cytometry Genetic Association Studies Genetic Vectors/immunology Male Female Cell Proliferation Child Gene Expression Regulation Dogs Animal models Middle Aged Transduction Genotype Genetic Loci Macaca fascicularis Adeno-associated virus Genetics Hematopoietic Stem Cells/metabolism Cell Survival AAV Lentivirus/genetics FKRP Gene Transfer Techniques Cell Culture Techniques Cell Line Host-Pathogen Interactions Industrial Microbiology/methods Receptors DNA Primers Lentiviral vector Hematopoietic Stem Cell Transplantation Epigenesis Liver Preschool Amphipathic peptide Inbred BALB C Clinical Trials as Topic Muscle Fibers Muscular Dystrophy Immunity Disease Models Muscle Contraction/drug effects Disease Progression Gait Polymorphism Knockout Human Gene Expression Regulation/drug effects Inbred C57BL Antigens Protein Tyrosine Phosphatases Antibodies Muscle disease Viral Baculoviridae/genetics Electrophoretic Mobility Shift Assay Dependovirus/genetics Humans Animals DNA/metabolism Myotubular myopathy Activin Receptors Genetic Canine Genetic Therapy/methods Missense/genetics Immunology Mutation Adult DNA Muscular dystrophy Base Sequence Aged Dependovirus/genetics/immunology Genetic Vectors/administration & Crigler-Najjar syndrome Inbred mdx Myopathy Genes Virus Integration Cell Differentiation Insertional Gene therapy Genetic Therapy Dosage Hep G2 Cells Transfection/methods

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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