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Références bibliographiques

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Mots clés

Child Mice Baculoviridae/genetics DNA Muscle disease Calcium signaling Amphipathic peptide Virus Integration Dependovirus/genetics/immunology Transduction Genetic CRISPR/Cas9 Aged CRISPR-Cas9 Reporter Dependovirus/genetics Gene Expression Regulation Transfection/methods Activin Receptors Genetic Association Studies Epigenesis Animal models Protein Tyrosine Phosphatases Genetic Therapy/methods Duchenne Muscular Dystrophy Myopathy Cardiomyopathy Canine Genetic/methods Animal Hematopoietic Stem Cells/metabolism Myotubular myopathy Receptors Preschool Flow Cytometry HEK293 Cells Disease Models Female Cell Differentiation Genome FKRP Genetic Vectors/administration & Hematopoietic Stem Cell Transplantation Muscular Dystrophy Male Gene therapy Immunology Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Inbred C57BL Genetics Crigler-Najjar syndrome Middle Aged Disease Progression Genetic Therapy DMPK DNA Primers Golgi apparatus Hep G2 Cells Gene Transfer Techniques DLK1-DIO3 Genetic Loci Animals Lentiviral vector Cell Culture Techniques Dosage Muscular dystrophy Viral Clinical Trials as Topic Mutation Dogs Genetic Vectors/genetics/metabolism Duchenne muscular dystrophy Base Sequence Genetic Vectors/immunology Inbred mdx Electrophoretic Mobility Shift Assay Cell Proliferation Calpainopathy Adult Humans Cells Cell Line Cell Survival DNA/metabolism Muscle Genotype Lentivirus/genetics Genome editing Antibodies Gait Phenotype Adeno-associated virus Polymorphism Genetic Vectors Genes Cultured AAV Gene Expression Regulation/drug effects Knockout Antigens

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.